16 de junho – Dia Nacional da Amiloidose Hereditária/Paramiloidose

No Dia de Conscientização da Amiloidose Hereditária, em 16 de junho, a Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR) promove, a partir das 17h30, uma live importante sobre os principais pontos envolvendo a doença, que também é conhecida como Paramiloidose ou Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF).

Com transmissão ao vivo no facebook e simultaneamente no instagram da Associação (@paramiloidose), a live contará com a participação da presidente da ABPAR, Liana Ferronato, do neurologista do Ambulatório de Doenças Neuromusculares da Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP), Dr. Paulo Sgobbi, e será moderada pelo jornalista Moura Leite Netto, doutor em Ciências e presidente da “RedeComCiência”.

Rara, genética, de origem portuguesa, sem cura, degenerativa e, como o próprio nome sugere, hereditária (ou seja, a síndrome pode ser passada dos pais para os filhos, de geração em geração), a enfermidade provoca, principalmente, a perda progressiva dos movimentos, atrofia muscular e insuficiência cardíaca.

“O compartilhamento de informações sobre essa patologia, que no Brasil atinge cerca de cinco mil pessoas, favorece o diagnóstico, o debate dos enormes desafios que ainda enfrentamos, e promove também instruções de como procurar ajuda correta”, destaca a presidente da ABPAR.

A Associação, durante todo este mês de junho, compartilha em suas redes sociais não só publicações informativas sobre a doença, como também histórias de quem convive com a Amiloidose Hereditária, incluindo pessoas de fora do país.

Em apoio à data que marca o mês da Amiloidose, o Consulado Geral de Portugal em São Paulo estará também com iluminação especial durante toda a semana, do dia 14 a 18/06, nas cores verde e vermelha, em alusão às bandeiras do Brasil e de Portugal, países com maior prevalência da doença.

“A enfermidade costuma se manifestar entre os 25 e os 35 anos de idade, mas os sinais podem surgir também mais tarde, após os 50 anos, por exemplo. Se não for identificada e tratada adequadamente, pode levar o paciente à morte em dez anos, após os primeiros sintomas, ou até menos. Por isso, o objetivo dessas ações é justamente chamar a atenção para a doença, ampliando o conhecimento sobre ela, e salientar o fato de que o Brasil é ainda um país muito atrasado no acesso a tratamentos eficazes”, alerta Liana.

Tratamentos

Segundo Ferronato, o diagnóstico precoce ainda é um desafio, assim como tratar o problema. O Ministério da Saúde, por meio da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), está dificultando a entrada de novos tratamentos no país para a Amiloidose.

“Com isso, além de colocar pessoas com Amiloidose Hereditária, sobretudo as que estão no estágio 2 da doença, mais perto da morte, a CMED dificulta a entrada de remédios inovadores no Brasil, deixando o país sem alternativas que poderiam salvar a vida desses pacientes e afastando indústrias desenvolvedoras de medicamentos de trazer esperança àqueles que já sofrem diariamente com uma doença rara”, aponta.

As perspectivas para o tratamento da doença mudaram nas últimas décadas com o desenvolvimento de novas terapias. Há um único medicamento incorporado pelo Sistema Único de Saúde (SUS), conhecido como Vyndaqel (tafamidis meglumina) cuja indicação terapêutica é apenas para o estágio inicial (1) da Amiloidose Hereditária.

“Nos últimos dois anos, com a chegada de novas tecnologias ao Brasil, como o Tegsedi (Inotersen) e o Onpattro (Patisirana), os pacientes, principalmente aqueles diagnosticados com o estágio mais grave da patologia (2), teriam a possibilidade de acesso a um tratamento inovador e bem mais eficaz”, ressalta a presidente.

Ambas as medicações se baseiam no silenciamento de genes, atuando no chamado RNAi mensageiro de interferência. O objetivo dessa técnica é reduzir a produção da proteína TTR pelo fígado, que é a causa da doença. Esse mesmo método é utilizado em outras áreas, incluindo algumas vacinas contra a Covid-19.

Após serem registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), os dois novos medicamentos seguiram para definição do preço pela CMED. Nesta etapa, no entanto, eles foram comparados ao medicamento já registrado no Brasil, o Vyndaqel (tafamidis meglumina), e tiveram o preço estipulado com base nesse tratamento, mesmo se tratando de duas tecnologias bem diferentes, inovadoras e melhores para o estágio intermediário (2) da enfermidade, com custos elevados de pesquisa e produção. O que tornou inviável a comercialização dos novos medicamentos no Brasil.

“Essa classificação incorreta faz com que muitos pacientes portadores de Amiloidose Hereditária, por Transtirretina, não tenham acesso a uma terapia efetiva, que diminua a progressão da doença e melhore a sua qualidade de vida”, completa Liana.

Diante desse cenário preocupante, a ABPAR criou um abaixo-assinado para pressionar as entidades responsáveis, e ele já conta com mais de 30 mil assinaturas.

“Sempre peço às pessoas com doenças raras que se unam com suas associações, para que se tornem mais fortes quando precisarem buscar atenção às suas necessidades. E é isso que estamos fazendo. Juntos, é possível promover visibilidade aos obstáculos ainda persistentes para uma saúde digna. A nossa luta não para!”, finaliza.

Sobre a Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR)

A Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR) é uma organização sem fins lucrativos, fundada em 1989, composta apenas por portadores da doença rara chamada Amiloidose Hereditária, conhecida também como Paramiloidose ou Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF). No mundo, há cerca de 50 mil casos da síndrome, sendo 5 mil no Brasil.
A ABPAR luta pela melhoria da qualidade de vida dos pacientes, batalhando por direitos e pelo acesso aos tratamentos.