Pacientes com doença rara morrem aguardando tratamento

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Nesta terça-feira, 24 de agosto, a presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), Liana Ferronato, e a vice-presidente do Instituto Vidas Raras (IVR), Amira Awada, estarão em Brasília, junto com alguns pacientes, para manifestar a insatisfação contra a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Há quase dois anos é esperada uma solução para o imbróglio que envolve a classificação e a precificação de novas terapias para o tratamento de pessoas com amiloidose hereditária. Durante esse período, há casos em que pacientes morreram sem terem acesso ao medicamento adequado.

Em Brasília, os líderes das associações irão entregar a representantes da CMED, dos Ministérios da Saúde, Justiça e Economia, e da Casa Civil, um book com as mais de 35 mil assinaturas que angariaram da sociedade em petição pedindo agilidade no processo. A petição ainda está disponível para assinatura no site – https://www.change.org/p/essa-peti%C3%A7%C3%A3o-ser%C3%A1-enviada-a-quem-pode-mudar-essa-situa%C3%A7%C3%A3o-voc%C3%AA-pode-dar-voz-a-nossa-luta-falta-de-rem%C3%A9dio-certo-mata-quem-tem-amiloidose-heredit%C3%A1ria-paf-ttr?recruiter=1195313988&utm_source=share_petition&utm_medium=copylink&utm_campaign=share_petition.

O manifesto também contará com um caminhão com telão de LED, que circulará pelos principais pontos de Brasília, como Esplanada dos Ministérios e Orla do Lago Paranoá, levando informações à sociedade sobre o problema e enfatizando o pleito das associações e pacientes.

A amiloidose hereditária é uma doença genética rara, multissistêmica, progressiva, debilitante e fatal em que o paciente tem apenas 10 anos de expectativa de vida a partir do início dos sintomas, quando não tratada corretamente.

A presidente da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR), Liana Ferronato, e a vice-presidente do Instituto Vidas Raras (IVR), Amira Awada, estão disponíveis para falar sobre o assunto. Para mais informações ou agendamento de entrevistas:

(11) 99128-4759 | 99510-3621

Saiba mais sobre a PAF-TTR

A PAF-TTR é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose relacionada à transtirretina ou amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia.[1]

A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a PAF-TTR também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos.[2]

Sobre ABPAR

Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR) é uma organização sem fins lucrativos fundada em 1989, composta por pacientes portadores da doença rara e genética denominada Amiloidose Hereditária, também conhecida como Paramiloidose ou Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF). No mundo, existem cerca de 50 mil casos da síndrome, sendo 5 mil no Brasil. A ABPAR busca a melhoria da qualidade de vida dos pacientes, primando pelos direitos e acesso aos tratamentos. Para outras informações sobre a ABPAR, acesse https://www.abpar.org.br .

Sobre o IVR

O Instituto Vidas Raras (IVR) é uma organização não-governamental sem fins lucrativos, de âmbito nacional, que visa promover os direitos constitucionais das pessoas portadoras de doenças raras que se encontram em situação de vulnerabilidade social.

Busca orientar e conscientizar a sociedade e a classe médica sobre essas enfermidades. Possui um papel essencial na regulamentação no País, sendo hoje a única associação que representa uma patologia que possui tratamento no Grupo de Trabalho voltado para doenças raras do Ministério da Saúde.

Referências:
[1]https://hdl.handle.net/10316/16103.
[2]Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.