Recomendação preliminar do Ministério da Saúde é desfavorável à incorporação de tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal tipos 2 e 3 no SUS

Sociedade tem a oportunidade de contribuir com o processo de avaliação de tecnologia em saúde ao participar da consulta pública Nº 63 . Consulta pública segue até 14 de dezembro

De acordo com  Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia com foco em neurociência, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em seu relatório preliminar, deu parecer desfavorável à inclusão do nusinersena para tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos 2 e 3 no SUS. Com a publicação, a comissão abriu a consulta pública (CP) Nº 63[1], uma das etapas do processo de incorporação de novas tecnologias. Até 14 de dezembro toda a sociedade pode participar da CP e opinar sobre o oferecimento do tratamento pela rede pública de saúde. Pacientes, familiares, cuidadores, entre outros, podem contribuir com a CP por meio do formulário de experiência ou opinião[2], já a classe médica, enfermeiros e demais profissionais da área da saúde pelo formulário técnico-científico[3].

O relatório preliminar da Conitec[4], publicado em 24 de novembro, traz pontos como: a possível influência do cuidado não medicamentoso no desfecho dos pacientes, reforço da importância da administração precoce para que os benefícios clínicos sejam otimizados e questionamento sobre a magnitude do benefício em contraste com o impacto orçamentário. “Em nossa contribuição traremos mais evidências para endereçar os pontos críticos apontados no relatório de recomendação preliminar da Conitec. O nusinersena é um tratamento com benefícios reconhecidos que transforma a história natural da AME. Como companhia, reforçamos nossa posição: prezamos pelo acesso amplo para pacientes com AME 5q, conforme indicação aprovada em bula. A pessoa com AME deve ter a oportunidade de receber tratamento, com o objetivo de melhorar a qualidade de vida e autonomia”, explica Christiano Silva, gerente geral da Biogen no Brasil.

Em 25 de setembro, a Biogen submeteu, seguindo a recomendação do Ministério da Saúde, novo dossiê para a Conitec com foco na incorporação do nusinersena para pacientes com AME tipos 2 e 3. “Apresentamos evidências científicas do nosso programa de desenvolvimento clínico e também de estudos de vida real, que demonstram a eficácia e segurança sustentadas do nusinersena para diferentes perfis. Atualmente, inclusive, há estudo de vida real com resultados significativos em pacientes brasileiros com AME tipos 2 e 3. Reforçamos que quem tem AME pode apresentar diferentes níveis de acometimento, mas em todos os casos é esperado a perda de habilidades com a progressão da doença caso não haja uma intervenção eficaz. Portanto, nesse contexto, a própria estabilização é uma ganho importante, ainda mais na população jovem e adulta”, afirma Deborah Azzi-Nogueira, gerente médica da Biogen.

O nusinersena é aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para AME 5q sem distinção de subtipos, peso, idade ou condição clínica[5]. O tratamento está registrado em diversos países, como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e China. Mais de 11 mil pacientes já fazem uso da terapia no mundo[6] e 57 países garantem algum tipo de acesso. Dentre esses, 40 já trabalham com processos formais de acesso dentro de seus territórios[7]. O medicamento foi incorporado no SUS em abril de 2019 para pacientes com AME 5q tipo 1 – com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente. De acordo com o DataSUS, 110 pacientes com AME 5q tipo 1 estão em tratamento pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)[8]. E, conforme divulgado pelo Ministério da Saúde, existem 467 pacientes com AME 5q tipos 2 e 3 já cadastrados na ouvidoria do SUS aguardando pela medicação[9].

Próximos passos

O processo de incorporação de novas tecnologias no âmbito do SUS compreende algumas etapas. Após o encerramento da consulta pública Nº 63, a Conitec deve analisar o conteúdo das contribuições e rediscutir sua recomendação preliminar. Com a recomendação final do órgão, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) toma a decisão sobre a incorporação (ou não) ao SUS, bem como os critérios a serem observados. Caso a decisão seja positiva, as próximas fases são: contratação de fornecimento e atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – processo que de acordo com o regimento interno da Conitec, deve ser concluído dentro de até 360 dias (180 dias para avaliação da tecnologia em saúde e outros 180 dias para publicação de PCDT atualizado)[10].

Histórico da incorporação do medicamento no SUS: em maio de 2018 a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) submeteu dossiê para a incorporação do nusinersena no SUS, com foco apenas na AME 5q Tipo 1. A Conitec rejeitou, em sua recomendação preliminar, a incorporação do medicamento e abriu consulta pública, que foi encerrada com participação recorde: quase 37 mil contribuições foram contabilizadas em menos de um mês. Mais de 90% defenderam a inclusão do medicamento no SUS[11]. Contudo, não houve um desfecho do processo. Em janeiro de 2019 a Biogen submeteu novo dossiê junto à Conitec a fim de incorporar o nusinersena ao SUS de forma ampla – sem restrições por subtipo, peso, idade ou condição clínica. Em seu relatório preliminar, a Conitec recomendou a incorporação do nusinersena apenas para pacientes com AME 5q tipo 1 – com até 7 meses de idade – e abriu uma nova consulta pública, encerrada com novo recorde de contribuições: mais de 41 mil em apenas dez dias[12] .

Em abril de 2019, o nusinersena foi incorporado ao SUS por recomendação da Conitec, para pacientes com AME 5q tipo 1 , conforme a Portaria nº 24, de 24 de abril de 2019[13] – a qual estabeleceu a inclusão do medicamento nos moldes tradicionais – ou seja, assim como qualquer outra tecnologia incorporada na rede pública. Para pacientes com AME 5q tipos 2 e 3, o projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para a disponibilização do nusinersena pelo SUS foi instituído por meio da Portaria nº 1.297, de 11 de junho de 2019[14]. No acordo – projeto liderado pela SCTIE e a Biogen Brasil -, o Ministério da Saúde (MS) se comprometeu a disponibilizar o medicamento via compartilhamento de risco. Contudo, em agosto deste ano, o MS em audiência com a Biogen, colocou que após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nusinersena para atender aos pacientes com AME tipos 2 e 3, tal como originalmente planejado – e orientou a companhia fazer uma nova submissão à Conitec. Em 25 de setembro de 2020, a Biogen submeteu um novo dossiê para a Conitec reavaliar a incorporação do medicamento para pacientes com AME tipos 2 e 3.

Sobre a AME: é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes[15].

[1]CONSULTAS PÚBLICAS VIGENTES. Disponível em: https://conitec.gov.br/consultas-publicas
[2]Consulta Pública Conitec/SCTIE Nº 63/2020 – Formulário Experiência ou Opinião. Disponível em: https://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id_aplicacao=60619
[3] Consulta Pública Conitec/SCTIE Nº 63/2020 – Formulário técnico-científico. Disponível em: https://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id_aplicacao=60618
[4]Nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo II e III (início tardio). Disponível em https://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2020/Relatorio_Nusinersena_AME-tipoIIeIII_CP63_2020.pdf
[5]Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. Bula do medicamento Spinraza® (nusinersena) [Internet]. 2017. Disponível em: https://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmResultado.asp#
[6]Biogen. Financial Results and Business Update. Second Quarter 2020 [Internet]. 2020. Disponível em:
https://investors.biogen.com/static-files/d2b15aa6-3dcf-4843-aa97-d29b74bb6113
[7]Biogen. Spinraza® Global Value & Access report (internal). Abril de 2020. 2020.
[8]Departamento de Informática do SUS (DATASUS) | Ministério da Saúde. Disponível em: https://www2.datasus.gov.br/DATASUS/index.php. Dados referentes ao mês de agosto/2020.
[9]Live – AME Tipo 2 e 3 – incorporação e compartilhamento de Risco no SUS. Disponível em: https://www.instagram.com/tv/CEU1DsTA3gm/?hl=pt-br
[10]Civil C. DECRETO No 7.646, DE 21 DE DEZEMBRO DE 2011. Dispõe sobre a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde e sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde pelo Sistema Único de.
Available from: https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-2014/2011/Decreto/D7646.htm
[11]Disponível em https://conitec.gov.br/index.php/consultas-publicas-2018-encerradas
[12]Disponível em https://conitec.gov.br/index.php/consultas-publicas-2019-encerradas
[13]Ministério da Saúde. PORTARIA No 24, DE 24 DE ABRIL DE 2019. Torna pública a decisão de incorporar o nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. [Internet]. 2019. Disponível em: https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-no-24-de-24-de-abril-de-2019-85049724
[14]Ministério da Saúde. PORTARIA No 1.297, DE 11 DE JUNHO DE 2019. Institui projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal [Internet]. 2019. Available from: https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948
[15]Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet 2008;371:2120-33. doi:10.1016/S0140-6736(08)60921-6.
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